운동 신경 질환 사실 자료

약

• Riluzole. Riluzole은 ALS 치료를 위해 미국 식품의 약국 (FDA)에서 승인 한 최초의 약품입니다. 임상 시험에서 riluzole을 복용하는 사람들은 약을 복용하지 않는 사람들에 비해 약 10 % 더 오래 살았습니다. 그러나 릴루 졸은 이미 운동 뉴런에 가해진 손상을 되돌릴 수 없습니다. 약물이 어떻게 작용하는지 완전히 이해되지는 않았지만 릴루 졸은 글루타메이트의 방출을 줄이고 나트륨 채널을 차단하는 것으로 나타났습니다. 이 두 가지 조치 모두 운동 뉴런 손상으로부터 보호 할 수 있습니다.
• Edaravone. 2017 년 FDA는 ALS 치료를 위해 edaravone 약물을 승인했습니다. 항산화 제인 에다 라본은 신체 기능 저하를 늦추고 ALS 환자의 질병 진행을 예방합니다. 그러나 정맥으로 투여되는 약물은 기능을 회복 할 수 없습니다.
• Nusinersen. 2016 년 FDA는 SMA로 어린이와 성인을 치료하는 첫 번째 약물을 승인했습니다. 주사제 인 Nusinersen은 안티센스 올리고 뉴클레오타이드 요법이라고하는 치료법으로 근육과 신경이 정상적으로 작동하는 데 필요한 SMN 단백질을 증가시켜 작용합니다.
• Onasemnogeme abeparovec-xioi. 2019 년 5 월 FDA는 유아 발병 SMA가있는 2 세 미만 어린이를위한 onasemnogene abeparovec-xioi (Zolgensma ™) 유전자 요법을 승인했습니다. 안전한 바이러스는 완전히 기능하는 인간 SMN 유전자를 표적 운동 뉴런에 전달하여 근육의 움직임과 기능을 개선하고 생존도 향상시킵니다.
• 근육 이완제. 바클로 펜, 티 자니 딘 및 벤조디아제핀과 같은 약물은 근육 경직을 줄이고 근육 경련을 도울 수 있습니다.
• 보툴리눔 독소. 보툴리눔 독소 주사는 과잉 활동적인 근육을 약화시켜 근육 경직을 치료하는 데 사용할 수 있습니다. 침샘을 막기 위해 침샘에 주입 할 수도 있습니다. 과도한 타액은 또한 아 미트 리프 틸린, 글리코 피롤 레이트 및 아트로핀과 같은 약물로 치료할 수 있습니다.

보조 요법

• 물리 치료 및 재활. 이러한 치료법은 자세를 개선하고 관절 고정을 방지하며 근육 약화 및 위축을 늦추는 데 도움이 될 수 있습니다. 스트레칭과 강화 운동은 뻣뻣함을 줄이고 운동 범위와 순환 범위를 늘리는 데 도움이 될 수 있습니다. 일부 개인은 말하기, 씹기 및 삼키기 어려움에 대한 추가 치료가 필요합니다. 열을 가하면 근육통이 완화 될 수 있습니다. 지지대 또는 보조기, 보조기, 보조기, 음성 합성기 및 휠체어와 같은 보조 장치는 일부 사람들이 독립성을 유지하는 데 도움이 될 수 있습니다.
• 적절한 영양 섭취와 균형 잡힌 식단. 이러한 것들은 무게와 힘을 유지하는 데 필수적입니다. 씹거나 삼킬 수없는 사람은 수유 튜브가 필요할 수 있습니다.
• 인공 호흡기. 야간에 비 침습적 양압 환기 (NIPPV)는 수면 무호흡증을 예방할 수 있습니다. 일부 개인은 목, 목, 가슴의 근육 약화로 인해 낮 동안 보조 환기가 필요할 수도 있습니다.

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예후는 어떻습니까?

예후는 MND의 유형과 증상 발병 연령에 따라 다릅니다. PLS 또는 케네디 병과 같은 MND는 일반적으로 치명적이지 않으며 천천히 진행됩니다. SMA 유형 III 환자는 장기간 안정적 일 수 있습니다. SMA 및 ALS의 심각한 형태와 같은 일부 형태의 MND는 치명적입니다.

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어떤 연구가 진행되고 있습니까?

NINDS (National Institute of Neurological Disorders and Stroke)는 뇌와 신경계에 대한 기본 지식을 찾고 그 지식을 사용하여 신경 질환의 부담을 줄이는 것입니다. NINDS는 전 세계 생물 의학 연구를 선도하는 국립 보건원 (NIH)의 구성 요소입니다.

NINDS는 다국적 질환의 원인을 발견하고 더 나은 치료법을 찾는 것을 목표로하는 광범위한 연구를 지원합니다. 그리고 궁극적으로 장애를 예방하고 치료합니다. 질병 병리를 연구하고 MND와 관련된 화학적 및 분자 적 과정을 확인하기 위해 다양한 동물 및 세포 모델이 사용되고 있습니다.

연구는 새롭고 더 나은 의약품을 만들고 유전 적 돌연변이 및 발달에 영향을 미칠 수있는 기타 요인을 식별하는 데 초점을 맞추고 있습니다.

약물 개입

연구자들은 MND 진행을 늦추는 데 여러 약물, 약제 또는 개입이 안전하고 효과적인지 테스트하고 있습니다.

SMA 개인이 충분한 SMN 단백질을 가지고 있지 않을 때 발생합니다. NINDS 지원 연구자들은 SMN 수준을 증가시키는 약물 유사 화합물을 테스트하여 질병 치료에 잠재적 인 이점을 제공하는지 확인하고 있습니다. 이러한 실험이 성공하면 연구자들은 인간 임상 실험에서 이러한 화합물을 테스트하기 시작할 것입니다.

현재 조사중인 화합물의 한 종류는 유전자와 단백질 사이의 매개체 인 RNA 분자의 처리를 차단하거나 수정할 수있는 안티센스 올리고 뉴클레오티드입니다. 이러한 화합물은 가족 성 ALS 및 기타 NMD 치료를위한 유망한 전략입니다. 2016 년 FDA는 SMA 치료를 위해 안티센스 올리고 뉴클레오티드 요법 인 nusinersen을 승인했습니다.

미노사이클린, 세프 트리 악손, dexpramipexole, 코엔자임 Q10 및 리튬을 포함한 기타 화합물 및 약물이 테스트되었지만 MND 치료에 효과적이지 않습니다.

줄기 세포

과학자들은 질병 과정을 조사하고 잠재적 인 치료법의 테스트를 촉진하기 위해 동물과 세포에서 광범위한 모델 시스템을 개발하고 있습니다. 줄기 세포는 운동 뉴런 및 지원 세포를 포함하여 다양한 세포 유형으로 발전 할 수있는 능력이 있기 때문에 잠재적으로 MND로 인한 신경 손상을 복구 할 수 있습니다. 이러한 전략은 마우스 모델에서 유망한 것으로 나타 났으며 과학자들은 현재 인간 임상 실험에서 ALS와 같은 질병을 치료하기 위해 줄기 세포를 사용하는 안전성을 조사하고 있습니다.

이러한 노력의 일환으로 NIH 주도의 대규모 공동 연구 뉴런의 기능을 더 잘 이해하고 세포를 지원하고 후보 치료 화합물을 식별하기 위해 건강한 사람과 ALS, SMA 및 기타 신경 퇴행성 질환이있는 사람 모두의 성인 줄기 세포 모델의 유전자와 유전자 활동, 단백질 및 변형을 조사하고 있습니다.

다른 연구에서 과학자들은 인간 척수 유래 줄기 세포를 조사하여 이러한 세포가 ALS 환자의 기능 향상에 도움이 될 수 있는지 확인하고 있습니다. 연구자들은 또한 ALS 치료제로 신경 영양 인자 (MSC-NTF)를 분비하는자가 중간 엽 줄기 세포를 연구하고 있습니다. MSC-NTF는 개인의 골수 세포에서 만들어져 뇌척수액에 주입됩니다.

유전자 요법

과학자들은 운동 신경 세포 파괴를 막는 유전자 요법의 잠재력을 테스트하고 있습니다. SMA 및 유전 된 ALS의 동물 모델에서 느린 질병 진행. SMN 유전자 대체 요법에 대한 소규모 임상 시험이 현재 SMA 환자를 대상으로 진행 중입니다. 다른 유전자 치료 실험에서 가족 성 ALS를 연구하고 있습니다.

과학자들은 MND와 관련된 새로운 유전자 돌연변이를 식별하기 위해 고급 시퀀싱 기술을 사용하고 있습니다. 이러한 유전자 발견은 세포 질환 과정에 대한 새로운 통찰력과 치료를위한 가능한 중재 지점을 제공합니다.

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어디에서 자세한 정보를 얻을 수 있습니까?

자세한 내용은 NINDS가 자금을 지원하는 신경 장애 또는 연구 프로그램에 대한 정보는 다음 기관의 두뇌 자원 및 정보 네트워크 (BRAIN)에 문의하십시오.

BRAIN
PO Box 5801
Bethesda, MD 20824
800-352-9424

NINDS 및 기타 NIH 기관 및 센터에서 지원하는 국방부 연구에 대한 자세한 정보는 지원되는 현재 및 과거 연구 프로젝트의 검색 가능한 데이터베이스 인 NIH RePORTER (projectreporter.nih.gov)를 사용하여 찾을 수 있습니다. NIH 및 기타 연방 기관에서 제공합니다. RePORTER에는 이러한 프로젝트의 간행물 및 리소스에 대한 링크도 포함되어 있습니다.

운동 신경 질환에 대한 추가 정보는 다음 기관에서 제공합니다.

ALS 협회
1275 K Street, NW, Suite 250
Washington, DC 20005
202-407-8580
800-782-474 7

ALS Therapy Development Institute
300 Technology Square, Suite 400
Cambridge, MA 02142
617-441-7200

Cure SMA
925 Busse Road
Elk Grove Village, IL 60007
800-886-1762

Kennedy s Disease Association
PO Box 1105
Coarsegold, CA 93614
559-658-5950

Les Turner ALS Foundation
5550 W. Touhy Avenue, Suite 302
Skokie, IL 60077
847 -679-3311

근이영양증 협회
161N. Clark, Suite 3550
Chicago, IL 60602
800-572-1717

Post-Polio Health International
4207 Lindell Boulevard, Suite 110
St. Louis, MO 63108
314-534-0475

Project ALS
801 Riverside Drive, Suite 6G
New York, NY 10032
212-420-7382

경련성 하반신 마비 재단
1605 Goularte Place
Fremont, CA 94539
877-773-4483

척추 근 위축 재단
126 East 56th Street, 30th Floor
New York, NY 10022
646-253-7100
877-386-3762

“운동 신경 질환 사실 자료”, NINDS, 발행일 : 2019 년 8 월.

NIH 발행물 번호 19-NS-5371

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Enfermedades de la Neurona Motora

준비 :
통신 및 공공 연락 사무소
National Institute of Neurological Disorders and Stroke
National Institutes of Health
Bethesda, MD 20892

NINDS 건강 관련 자료는 정보 목적으로 만 제공되며 반드시 NINDS의 공식적인 입장을 대변하는 것은 아닙니다. 유럽 장애 및 뇌졸중 또는 기타 연방 기관.개별 환자의 치료 또는 관리에 대한 조언은 해당 환자를 검사했거나 해당 환자의 병력에 익숙한 의사와상의하여 받아야합니다.

NINDS에서 준비한 모든 정보는 공개됩니다. 무료로 복사 할 수 있습니다. NINDS 또는 NIH에 대한 크레딧 감사합니다.